“Còn nhớ lúc chúng ta bắt đầu hợp tác với nhau, vì những tranh cãi liên quan đến phạm vi ứng dụng thuật toán mà chúng ta đã cãi vã gay gắt đến mức mặt đỏ bừng không?” Triệu Khải cầm ly rượu, nhìn Châu Duyệt và nói với nụ cười.

Châu Duyệt cũng cười, giơ ly lên và chạm vào ly của anh: “Tất nhiên là nhớ. Nghĩ lại bây giờ, chính những cuộc tranh cãi đó đã giúp chúng ta tìm ra một mô hình hợp tác tốt hơn. Sự hợp tác liên ngành luôn cần những va chạm và thích nghi liên tục như vậy để có thể đạt được chiến thắng chung.”

Dương Phương nhìn những người trẻ tuổi trước mắt mình, trong ánh mắt đầy sự an tâm: “Con đường nghiên cứu khoa học chưa bao giờ là dễ dàng. Chúng ta cần những người trẻ tuổi như các bạn – những người đầy đam mê, trách nhiệm và tinh thần hợp tác. Tôi hy vọng các bạn sẽ tiếp tục giữ vững tinh thần ban đầu này, tiếp tục khám phá trong lĩnh vực công nghệ sinh học, và mang lại hy vọng cho nhiều bệnh nhân hơn nữa.”

Ngô Hoà giơ ly lên, đứng dậy: “Tôi đề xuất, vì những thành tựu hôm nay, vì hy vọng của vô số bệnh nhân, và cũng vì tinh thần ‘khoa học vì điều thiện’ của chúng ta, hãy cùng nâng ly!”

“Nâng ly!” Mọi người đều đứng dậy, giơ ly lên, tiếng chạm ly vang lên trong nhà hàng. Dưới ánh đèn, khuôn mặt mỗi người đều tỏa ra ánh sáng kiên định.

Sau bữa tiệc kỷ niệm, Triệu Khải và Châu Duyệt trở lại trung tâm nghiên cứu và phát triển. Họ đứng bên cửa sổ phòng phân tích dữ liệu, nhìn ra những ánh đèn lung linh của thành phố Linh Hồ, lòng tràn đầy mong đợi về tương lai.

“Sau này, con đường nghiên cứu và phát triển các phương pháp điều trị chính xác sẽ còn gặp nhiều khó khăn hơn,” Châu Duyệt nói nhẹ.

Triệu Khải gật đầu, giọng nói kiên định: “Dù có khó khăn đến đâu, chúng ta cũng phải tiếp tục đi tiếp. Chỉ cần chúng ta tiếp tục hợp tác chặt chẽ và phát huy tối đa thế mạnh của mình, thì không có vấn đề nào là không thể giải quyết được. Nghĩ đến những bệnh nhân đang phải chịu đựng bởi căn bệnh, mọi gì chúng ta làm đều rất xứng đáng.”

Trên bầu trời đêm, ánh sao lấp lánh. Ánh đèn của trung tâm nghiên cứu và phát triển công nghệ sinh học Linh Hồ vẫn sáng rõ, như những vì sao sáng nhất trên bầu trời đêm, soi sáng con đường hy vọng cho việc điều trị các bệnh di truyền hiếm gặp. Các thành viên của nhóm làm việc chung biết rằng, việc tìm ra vị trí đột biến gen CENPJ chỉ là bước đầu tiên; con đường nghiên cứu và phát triển các phương pháp điều tr

Thứ hai là phát triển các loại thuốc nhỏ có tác dụng điều hòa chức năng của gen CENPJ một cách có đích, nhằm cung cấp giải pháp thay thế cho những bệnh nhân không thể được điều trị bằng kỹ thuật chỉnh sửa gen. Trong số đó, công nghệ chỉnh sửa gen được xem là hướng ưu tiên cần được khám phá – bởi vì nó có thể giải quyết vấn đề từ gốc rễ, và là phương pháp điều trị lý tưởng nhất.

Tại phòng thí nghiệm chỉnh sửa gen của trung tâm nghiên cứu và phát triển, Châu Duyệt dẫn đầu nhóm nghiên cứu tiến hành các thí nghiệm đầu tiên. Họ bắt đầu từ mô hình tế bào đột biến đã được xây dựng trước đó, và thử sử dụng công nghệ CRISPR-Cas9 để sửa chữa các vị trí đột biến trong gen CENPJ. Tuy nhiên, ngay từ giai đoạn đầu, họ đã gặp phải những vấn đề phức tạp.

“Tiến sĩ Châu, kết quả của loạt thí nghiệm sửa chữa đầu tiên đã được công bố rồi,” một nhân viên thí nghiệm nói với giọng nặng nề, “tỷ lệ sửa chữa chỉ đạt 12%, và còn xuất hiện 3 trường hợp sai lệch vị trí cần chỉnh sửa.”

Trái tim Châu Duyệt lập tức trĩu nặng. Tỷ lệ sửa chữa chỉ 12% thì quá thấp so với yêu cầu tối thiểu để áp dụng trong lâm sàng, còn hiện tượng sai lệch vị trí thì lại là một mối nguy hiểm nghiêm trọng đối với liệu pháp chỉnh sửa gen – nếu gen bình thường bị ảnh hưởng, có thể gây ra những bệnh mới, thậm chí đe dọa tính mạng của bệnh nhân. Cô lập tức triệu tập toàn bộ nhóm nghiên cứu để phân tích dữ liệu thí nghiệm, và Triệu Khải cùng với các thành viên chủ chốt của nhóm công nghệ AI cũng đã đến tham gia cuộc họp.

“Các vị trí sai lệch chủ yếu tập trung ở một số gen có trình tự gen tương đồng cao với gen CENPJ,” Châu Duyệt chỉ vào bản đồ so sánh trình tự gen trên màn hình, “RNA hướng dẫn của công nghệ CRISPR-Cas9 dễ dàng nhận diện sai lầm, dẫn đến hiện tượng sai lệch vị trí. Chiến lược chỉnh sửa mà chúng ta đã tối ưu hóa trước đây, mặc dù đã giảm bớt rủi ro sai lệch, nhưng khi áp dụng cho vị trí đột biến này, hiệu quả vẫn chưa đạt mức mong muốn.”

Triệu Khải nhìn chăm chú vào dữ liệu trong một lúc lâu, sau đó nói: “Chúng ta có thể sử dụng algoritma AI để tối ưu hóa thiết kế RNA hướng dẫn. Hệ thống mô phỏng chỉnh sửa gen mà chúng ta đã phát triển trước đây đã có thể dự đoán được hiệu suất liên kết và xác suất sai lệch vị trí của RNA hướng dẫn. Bây giờ, chúng ta có thể tiếp tục tối ưu hóa algoritma này, bổ sung thêm nhiều thông tin về cấu trúc phân tử, các dấu hiệu methyl hóa, v.v., nhằm nâng cao độ chính xác của việc thiết kế RNA hướng dẫn.”

“Ý tưởng này kh

Châu Duyệt dẫn đầu nhóm thí nghiệm sinh học, cố gắng thực hiện các biến đổi gen có chọn lọc trên enzyme Cas9 nhằm tìm ra các biến thể của enzyme này có tính đặc hiệu cao hơn.

Quá trình thí nghiệm đầy rẫy khó khăn. Các thành viên trong nhóm công nghệ AI đã liên tục làm việc trong phòng phân tích dữ liệu suốt một tuần, mỗi ngày chỉ ngủ ba bốn giờ. Sau hàng trăm lần tối ưu hóa mô hình thuật toán, họ cuối cùng đã nâng tỷ lệ dự đoán chính xác về hiện tượng “đi lạc mục tiêu” của RNA hướng dẫn lên tới 99,5%. Trong khi đó, nhóm thí nghiệm sinh học cũng trải qua vô số lần thất bại; sau khi thử nghiệm hơn hai mươi phương án biến đổi gen trên enzyme Cas9, họ mới tìm ra được một biến thể có tính đặc hiệu được cải thiện đáng kể.

Khi RNA hướng dẫn đã được tối ưu hóa và kết hợp với biến thể enzyme Cas9 để tiến hành vòng thí nghiệm sửa chữa thứ hai, mọi người đều nín thở chờ đợi kết quả. Ba ngày sau, kết quả thí nghiệm được công bố: hiệu quả sửa chữa đã tăng lên 45%, trong khi tỷ lệ “đi lạc mục tiêu” giảm xuống dưới 0,1%.

“Đã có tiến triển, nhưng vẫn chưa đủ,” Châu Duyệt nói một cách bình tĩnh. “Hiệu quả sửa chữa 45% vẫn chưa đáp ứng được nhu cầu lâm sàng. Chúng ta cần phải nâng cao hiệu quả này thêm nữa, đồng thời đảm bảo rằng tỷ lệ ‘đi lạc mục tiêu’ luôn ở mức cực thấp.”

Đúng vào lúc nhóm đang gặp khó khăn trong việc nâng cao hiệu quả sửa chữa, một trường hợp bệnh nhân đặc biệt đã mang lại cho họ nguồn cảm hứng mới.

Vào ngày hôm đó, Dương Phương nhận được một lá thư cầu cứu từ một vùng núi hẻo lánh. Người viết thư là một bé gái tên Lý Niệm, mới chỉ sáu tuổi, mắc phải căn bệnh di truyền hiếm gặp này và đã bị chậm phát triển nghiêm trọng, gặp khó khăn trong hoạt động vận động. Bố mẹ cô bé đã đưa con đi khắp các bệnh viện trên cả nước nhưng vẫn không tìm được phương pháp điều trị hiệu quả. Khi biết rằng nhóm nghiên cứu Linh Hồ Hoàng Vũ đang tiến hành các nghiên cứu liên quan, họ đã viết lá thư này với hy vọng cuối cùng.

Dương Phương đã đưa lá thư này cho các thành viên trong nhóm làm việc chung. Bên trong thư còn kèm theo một tấm ảnh của Lý Niệm; cô bé trông gầy yếu, nhưng ánh mắt lại toát lên niềm khao khát sống mãnh liệt. Nhìn vào bức ảnh, không khí trong phòng thí nghiệm trở nên nặng nề.

“Chúng ta phải nhanh chóng vượt qua những khó khăn kỹ thuật này để mang lại hy vọng cho những đứa trẻ này,” Triệu Khải nói với giọng điệu kiên định, ánh mắt anh tràn đầy trách nhiệm.