Châu Duyệt cầm bức thư trên tay, đôi mắt hơi đỏ lên: “Theo dữ liệu bệnh án của Lý Niệm, tình trạng bệnh của cô ấy tiến triển nhanh hơn so với các bệnh nhân khác, có lẽ là do vị trí đột biến gen CENPJ của cô ấy mang tính đồng hợp. Chúng ta có thể thử bắt đầu từ các tế bào nguyên phát của bệnh nhân để tiến hành các thí nghiệm sửa chữa. Các tế bào nguyên phát gần giống hơn với môi trường tế bào thực tế trong cơ thể, có lẽ sẽ giúp chúng ta tìm ra phương pháp nâng cao hiệu quả sửa chữa.”

Ngô Hoà biết được thông tin này, ngay lập tức điều phối người phụ trách liên lạc với cha mẹ Lý Niệm, hỗ trợ việc gửi mẫu tế bào của cô ấy đến trung tâm nghiên cứu và phát triển. Đồng thời, ông cũng chấp thuận đề xuất của nhóm, bổ sung thêm nhân viên nghiên cứu và thiết bị, hỗ trợ mọi hoạt động thí nghiệm một cách triệt để.

Vài ngày sau, mẫu tế bào sợi da của Lý Niệm đã được gửi đến trung tâm nghiên cứu và phát triển. Châu Duyệt dẫn đầu nhóm xử lý mẫu một cách cẩn thận và tiến hành nuôi cấy nguyên phát. Triệu Khải thì dẫn đầu nhóm kỹ thuật AI, dựa trên đặc điểm trình tự gen của Lý Niệm, tiếp tục tối ưu hóa thiết kế hệ thống RNA hướng dẫn.

Khi thí nghiệm sửa chữa được tiến hành trên các tế bào nguyên phát của Lý Niệm, một phép màu đã xảy ra. Hệ thống chỉnh sửa gen được tối ưu hóa này đã giúp tăng hiệu quả sửa chữa lên đến 68%, trong khi tỷ lệ sai lệch mục tiêu vẫn ở mức dưới 0,1%.

“Tại sao hiệu quả lại tăng cao đến vậy trên các tế bào nguyên phát?” Các thành viên trong nhóm vừa hào hứng vừa băn khoăn.

Triệu Khải sử dụng hệ thống AI để so sánh chi tiết giữa các tế bào nguyên phát và các mô hình tế bào trước đó: “Hóa ra, trong các tế bào nguyên phát có một loại protein đặc biệt liên quan đến quá trình sửa chữa DNA. Loại protein này có thể kết hợp với biến thể enzyme Cas9 mà chúng ta đã tối ưu hóa, từ đó làm tăng đáng kể hiệu quả sửa chữa. Trong khi đó, các mô hình tế bào mà chúng ta sử dụng trước đây, do được nuôi cấy trong môi trường in vitro trong thời gian dài, lượng protein này đã giảm đi rất nhiều.”

Phát hiện này khiến cả nhóm như bừng tỉnh. Châu Duyệt lập tức dẫn đầu nhóm tiến hành các thí nghiệm xác minh chức năng của loại protein này. Kết quả thí nghiệm đã chứng minh rằng loại protein đó thực sự có thể tăng cường hiệu quả sửa chữa gen. Dựa trên phát hiện này, nhóm tiếp tục tối ưu hóa hệ thống chỉnh sửa gen, và thông qua việc cùng biểu hiện loại protein này, hiệu quả sửa chữa đã được nâng lên đến 82%, đáp ứng đầy đủ yêu cầu cho

Quá trình thực hiện các thí nghiệm trên động vật kéo dài và đầy gian khổ. Các thành viên trong nhóm mỗi ngày đều quan sát tình trạng của những con chuột nhỏ, ghi chép các chỉ số như cân nặng, khả năng vận động, đồng thời định kỳ lấy mẫu mô để kiểm tra hiệu quả của việc biên tập gen. Triệu Khải dẫn đầu nhóm kỹ thuật AI và phát triển một hệ thống giám sát thời gian thực, có thể theo dõi quá trình biên tập gen diễn ra trong cơ thể chuột một cách chính xác.

Một tháng sau, kết quả của các thí nghiệm trên động vật khiến mọi người vô cùng phấn khích. Những con chuột được điều trị cho thấy tình trạng tăng trưởng chậm đã được cải thiện rõ rệt, cân nặng dần tiến gần đến mức bình thường; khả năng vận động cũng được nâng cao đáng kể, chúng có thể đi lại và leo trèo bình thường; tình trạng phát triển bất thường ở mắt cũng được khắc phục. Kết quả kiểm tra mẫu mô cho thấy tỷ lệ sửa chữa gen mục tiêu trong cơ thể chuột đạt 75%, và không phát hiện thấy bất kỳ hiện tượng biên tập gen sai vị trí nào.

“Sự thành công của các thí nghiệm trên động vật có nghĩa là phương pháp điều trị bằng biên tập gen của chúng ta đã đủ điều kiện để bước vào giai đoạn nghiên cứu lâm sàng,” Dương Phương nói với giọng hào hứng, trong tay cầm báo cáo thí nghiệm.

Ngô Hoà ngay lập tức nộp đơn xin phép tiến hành nghiên cứu lâm sàng lên Cơ quan Quản lý Dược phẩm Quốc gia và tổ chức nhóm để chuẩn bị các tài liệu cần thiết. Đồng thời, ông cũng chỉ đạo người liên hệ với cha mẹ của Lý Niệm, thông báo tiến độ nghiên cứu và mời Lý Niệm tham gia làm tình nguyện viên trong nhóm người đầu tiên tham gia nghiên cứu lâm sàng.

Khi cha mẹ của Lý Niệm biết được tin này, họ vô cùng xúc động đến mức không thể nói nên lời. Họ đưa Lý Niệm đến Thành phố Linh Hồ và gặp gỡ các thành viên của nhóm làm việc chung. Mẹ của Lý Niệm nắm chặt tay Châu Duyệt, nước mắt không ngừng rơi: “Cảm ơn các bạn, cảm ơn các bạn đã không từ bỏ con gái chúng tôi.”

Châu Duyệt nhẹ nhàng vỗ tay cô ấy và nói một cách âu yếm: “Đó là điều chúng tôi nên làm. Xin hãy yên tâm, chúng tôi sẽ cố gắng hết sức để giúp Lý Niệm phục hồi sức khỏe.”

Đơn xin phép nghiên cứu lâm sàng nhanh chóng được chấp thuận. Trung tâm nghiên cứu phối hợp với Bệnh viện Nhân dân số 1 thành phố Linh Hồ thành lập một nhóm nghiên cứu lâm sàng chuyên biệt, soạn thảo kế hoạch điều trị chi tiết và lịch theo dõi cho nhóm tình nguyện viên đầu tiên. Lý Niệm trở thành bệnh nhân đầu tiên được điều trị.

Vào ngày tiến hành điều trị, các nhân viên liên quan của trung tâm nghiên cứu và bệnh viện đ

Ba tháng sau, khả năng vận động của Lý Niệm đã hồi phục gần như bình thường, và cậu bé có thể chơi đùa cùng các bạn khác.

Khi nhìn thấy Lý Niệm chạy nhảy vui vẻ trên bãi cỏ của bệnh viện, Châu Duyệt và Triệu Khải nhìn nhau mỉm cười; trong ánh mắt họ, những giọt nước mắt lấp lánh. Những nỗ lực không ngừng trong suốt thời gian qua, những đêm thức trắng, tất cả đều được đền đáp một cách ấm áp vào khoảnh khắc này.

Các bệnh nhân tham gia nhóm nghiên cứu lâm sàng đầu tiên cũng đều cho kết quả điều trị rất tích cực. Các kết quả nghiên cứu liên quan nhanh chóng được công bố trên các tạp chí y khoa hàng đầu thế giới, thu hút sự chú ý rộng rãi từ giới y sinh học toàn cầu. Nhiều tổ chức nghiên cứu khoa học và công ty dược phẩm nước ngoài đã liên hệ với Linh Hồ Hoàng Vũ, mong muốn hợp tác để lan tỏa công nghệ này ra toàn thế giới.

Tại buổi tổng kết hàng năm của Linh Hồ Hoàng Vũ, Ngô Hoà đã đặc biệt khen ngợi các thành viên của nhóm làm việc chung. Nhìn những khuôn mặt trẻ trung nhưng kiên định dưới sân khấu, ông nói với giọng đầy xúc động: “Từ khi tìm ra vị trí gen gây bệnh then chốt, đến khi vượt qua những thách thức kỹ thuật trong việc chỉnh sửa gen, và cuối cùng là thành công trong nghiên cứu lâm sàng, các bạn đã minh chứng rõ ràng tinh thần ‘khoa học công nghệ vì cái thiện’. Sự thành công của công nghệ này không chỉ mang lại hy vọng cho những bệnh nhân mắc các bệnh di truyền hiếm gặp, mà còn mở ra những hướng đi mới cho lĩnh vực điều trị bệnh hiếm gặp trên toàn thế giới.”

Dương Phương cũng bước lên sân khấu và chia sẻ: “Sự thành công này không thể có được nếu không có sự phối hợp chặt chẽ của đội ngũ đa lĩnh vực. Sự kết hợp sâu rộng giữa công nghệ AI và công nghệ sinh học đã giúp chúng ta tránh được nhiều sai lầm trên con đường nghiên cứu khoa học. Trong tương lai, chúng ta sẽ tiếp tục khám phá để mang lại những bước đột phá trong điều trị nhiều loại bệnh khác.”

Sau buổi họp, Triệu Khải và Châu Duyệt trở lại trung tâm nghiên cứu và phát triển. Họ đứng bên cửa sổ phòng thí nghiệm, nhìn ra cảnh vật tràn đầy sức sống bên ngoài, lòng họ tràn ngập niềm tin và khát vọng về tương lai.